En los últimos años, ha aumentado el conocimiento molecular de la leucemia mieloide aguda (LMA), para la que también han aparecido nuevos tratamientos. No obstante, el manejo de esta leucemia, la más frecuente en los adultos, aún tiene el reto de optimizar la calidad de vida del paciente, así como de elevar las tasas de supervivencia global, en especial entre los de alto riesgo. En España, se diagnostican unos 3,5 nuevos casos de LMA al año por cada 100.000 habitantes, de los cuales un tercio son secundarias/de alto riesgo.
La estrategia potencialmente curativa en estos pacientes de alto riesgo busca inducir la remisión para llegar cuanto antes al trasplante de progenitores hematopoyéticos. Gracias a que el avance en la terapia celular está ensanchando paulatinamente el límite de edad del procedimiento y a la aparición de nuevos fármacos, cada vez más LMA de alto riesgo cuentan con esa opción.
Así se ha puesto de manifiesto durante un encuentro en el que han participado especialistas internacionales y nacionales. Organizado por la compañía Jazz Pharmaceuticals la reunión ha revisado los cinco años de innovación terapéutica marcados por la aprobación europea de Vyxeos Liposomal (agentes quimioterápicos daunorubicina y citarabina) para el tratamiento de adultos con LMA relacionada con terapia (LMA-t) o con cambios asociados con mielodisplasia (LMA-CRMD).
En España, más de 300 pacientes se han beneficiado del tratamiento desde que el fármaco se introdujo en el Sistema Nacional de Salud (SNS) hace ahora dos años. La demora en el acceso debido al desfase entre la aprobación de la agencia reguladora europea (EMA) y la financiación en España se ha suplido gracias a los estudios clínicos y los programas de uso expandido, con los que, además de contribuir a ampliar las opciones terapéuticas de los pacientes, se ha ganado en conocimiento sobre el manejo de la enfermedad.
Estudio genético y discrepancia diagnóstica
La clasificación diagnóstica de la Organización Mundial de la Salud (OMS) no coincide exactamente con la que establece el panel de expertos de la International Consensus Classification (ICC), no obstante, en ambas entidades científicas se pone de relieve que es necesario un estudio genético para abordar la patología. Así lo ha subrayado también el hematólogo Pau Montesinos, del Hospital Universitario y Politécnico La Fe, en Valencia, para quien el perfil genético en la LMA es lo que determina el tratamiento del paciente “sobre todo en la primera línea”.
En cuanto a la discrepancia diagnóstica entre las dos entidades -someramente, en el porcentaje de blastos que definen la enfermedad- considera que no es una cuestión baladí, pues “atañe a la indicación de los medicamentos, en el tratamiento de primera línea y de recaída de los pacientes”.
El también coordinador del Grupo de LMA en el Programa Español de Tratamientos en Hematología (Pethema), de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia, apunta que en este grupo académico “seguimos con la línea de la clasificación OMS, la clásica y, por tanto, la que no supone un cambio drástico a la aproximación diagnóstica y terapéutica a los pacientes”, y confía en que esta situación de discrepancia no durará mucho tiempo: “De cara a los próximos estudios en fase 3, los reguladores tendrán que determinar si se sigue o no con la definición de la LMA de toda la vida, algo que parece lógico, si queremos comparar los resultados con los alcanzados en ensayos de años previos”.
En las recomendaciones propuestas por Pethema para el tratamiento de los pacientes con LMA de alto riesgo, se propone “administrar un tratamiento intensivo entre las diferentes opciones disponibles para inducir remisión e ir al trasplante lo antes posible. En el protocolo contemplamos una consolidación tras la remisión, pero al indicarse Vyxeos en primera línea para pacientes de alto riesgo, mayores de 60-65 años, dejamos la opción de que con la remisión tras inducción se vaya directamente al trasplante, para evitar toxicidad innecesaria al paciente”.
El hematólogo ha subrayado que “el trasplante alogénico en los últimos diez años ha mejorado al reducir la toxicidad, sobre todo por la profilaxis de la enfermedad de injerto contra receptor con ciclofosfamida postrasplante, y gracias también a la inclusión del donante haploidéntico. Ahora tenemos a más pacientes que optan al trasplante y también pueden llegar en mejores condiciones. Aun así, un grupo de pacientes de alto riesgo trasplantados recaerá: de hecho, a día de hoy la primera causa de fallo terapéutico del trasplante de médula ósea es la recaída de la leucemia”.
Fuente: Diario Libre
